当治疗挑选无(wu)限，肿瘤患者如何寻找“试(shi)药”机会？,临床,试(shi)验,曾丹

49岁的曾丹（化名）在治疗快走(zou)到“死路”时，参与临床试(shi)验让她迎(ying)来生的希望。2023年7月1日确诊急(ji)性淋巴细(xi)胞白血病的曾丹，在北京大学人民病院血液科接受治疗，原设计三次化疗加(jia)口服靶向药后进行(xing)造血干细(xi)胞移植，却在第二次化疗后疾病复(fu)发。“当时心(xin)境挺极重的，医生说换另外一种靶向药，如果(guo)能缓解最(zui)好，缓解不了就只能尝(chang)试(shi)临床试(shi)验。”曾丹并没有等(deng)来奇迹(ji)，1个月后复(fu)查，结果(guo)不佳(jia)，已没有更好的已上市药能够(gou)控制(zhi)她的病情。

曾丹也(ye)问过医生，如果(guo)没有更好的药，她还能活多久，这个数字，她到现在都不想提及。“心(xin)田想忽略(lue)生存期的问题，情绪(xu)不好的时候还是会想起。”曾丹报告新(xin)京报记(ji)者，她很侥幸，恰好有一款CAR-T细(xi)胞疗法(fa)的临床试(shi)验在招募患者，有23个名额。虽然在听医生说起的那一刻她是犹豫的，不断发展的病情却没有给(gei)她太多时间去思量。“我等(deng)不起，医生说这个细(xi)胞疗法(fa)已在美国上市，病院也(ye)有好几个病人参加(jia)，并且我以为医生异常负责任，没想太久就答应了。”出于对医生的信任，曾丹在参与临床试(shi)验的知(zhi)情同意书上签了字，家人也(ye)很支(zhi)持她。这就像一根救命稻草，抓住(zhu)了，就有生的希望。签知(zhi)情同意书的时候，曾丹牢牢记(ji)住(zhu)她的编号——“7”。

今年1月，曾丹接受CAR-T药物治疗后，各(ge)项指标恢复(fu)很快。她所用的CAR-T药物，在美国订价43万美圆，因为是参与临床试(shi)验，她的CAR-T制(zhi)备、监测相关治疗收费。在CAR-T药物治疗达(da)到白血病完(wan)整缓解后，曾丹又接受了“北京计划”造血干细(xi)胞移植，如今缓解良好。“我又有希望了，以为本(ben)身可以完(wan)整病愈。”现在的曾丹还需要三个月定期复(fu)查，合营服用靶向药、抗病毒药、抗排异药等(deng)。现在的她，对未(wei)来充斥希望。

他们想抓住(zhu)每根“救命稻草”

药物临床试(shi)验，很多人还相对陌生。临床研究增进公益基金秘书长李树婷在2019年9月接受媒体采(cai)访时曾提及，中国只要3%的肿瘤患者参加(jia)过临床试(shi)验。

武汉大学中南病院（武汉大学第二临床学院）官网2023年4月发表(biao)的文章则提及，在西欧国家，很多患者会主(zhu)动咨询(xun)医生是不是有合适他们的临床试(shi)验。在全美肿瘤学排名第一的MD Anderson癌症中心(xin)，超(chao)过90%的患者会参加(jia)各(ge)种临床试(shi)验。

“美国大的癌症中心(xin)，都是以本(ben)身拥有的临床研究数目多、品种好、质量高(gao)来吸引患者，患者也(ye)会主(zhu)动问医生是不是有临床试(shi)验。”吕萌表(biao)示，相比发达(da)国家，中国患者参与临床试(shi)验的比例确实不够(gou)高(gao)，但近几年来已很多多少了，尤其是在肿瘤治疗领域。

晚期肿瘤患者参与临床试(shi)验，是在没有更好治疗方法(fa)之下的一种求生方式(shi)，因为他们没有后路可退。

晚期肺(fei)腺(xian)癌患者刘(liu)灼烁（化名）在一临床试(shi)验患者招募平台分享(xiang)了他两次参与临床试(shi)验的经历，没有经济(ji)来源的他，挑选用这种方式(shi)活下去。刘(liu)灼烁最(zui)先参与了一款口服靶向药的临床试(shi)验，16个月时间肺(fei)部肿瘤缩小(xiao)近一半，终究因耐药出组。很快他又在河(he)北保定入组另外一款新(xin)药的临床试(shi)验，服药8个月后复(fu)查，病灶增大，再次出组。在他看来，正因为参与新(xin)药临床试(shi)验，既无(wu)效控制(zhi)了病情，又能全方面收费，才让本(ben)身一直坚持下来。他还想寻求合适的临床试(shi)验，也(ye)希望能找到可以包袱得起的治疗方式(shi)，抓住(zhu)每根让他活下去的“救命稻草”。

现在的临床研究很可能就是未(wei)来的尺度治疗。国家药品监视经管局药品审评中心(xin)发布(bu)的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》明确提出，晚期肿瘤患者参与临床试(shi)验本(ben)身就是治疗本(ben)领之一。

“近几年来，在肿瘤治疗领域，患者参与临床试(shi)验的主(zhu)动性在进步(bu)。比如我们的病人以血液肿瘤为主(zhu)，本(ben)身就是绝症，如果(guo)不接受更好的治疗，可能未(wei)来只要两三个月的生存期甚至更短，以是我们的患者临床试(shi)验拒绝参与率只要不到10%。拒绝的患者主(zhu)如果(guo)认为临床试(shi)验药物可能不成熟，不足以打动他们，这类患者会挑选已上市的、更传统的治疗。”吕萌表(biao)示，中国已到场全球立异体系中，越来越多的立异药将中国纳入全球多中心(xin)临床研究，也(ye)有越来越多的中国药企在研发立异药，临床试(shi)验招募变得更多。老(lao)百姓(xing)的认识也(ye)在进步(bu)，以前听莅临床试(shi)验，第一回响反映就是做“小(xiao)白鼠”；如今，对付(fu)“山重水(shui)复(fu)疑无(wu)路”的晚期肿瘤患者而言，他们会更主(zhu)动地(di)寻找“柳暗(an)花明又一村”的药物，寻找前沿的科技。

不过吕萌夸大，医生是患者的“守(shou)护神”“辩解律师”，不是给(gei)药厂(chang)打工的，要站在患者的角度思考。“临床试(shi)验一定是满意未(wei)被满意的需求，或(huo)更好的需求，在常规疗法(fa)疗效不错的环境下，不会将患者纳入临床试(shi)验。”吕萌表(biao)示，医生会根据指南和专家共(gong)识来判(pan)断常规疗法(fa)治疗无(wu)效的患者纳入临床研究，避免将临床研究扩展化。除此以外，医生也(ye)会从经济(ji)角度为患者思量，如境外上市的价格高(gao)贵、疗效不错的新(xin)药在海内做临床试(shi)验，患者可以通过参与临床试(shi)验收费利用。

“我们有很多晚期肿瘤患者若采(cai)纳常规疗法(fa)，可能长时间生存率只要个位数，但参加(jia)临床研究，有的可以将长时间生存率从个位数进步(bu)到30%-70%，这是一个巨大的前进，患者获益的概(gai)率会很大。”吕萌表(biao)示，在参与临床试(shi)验前，医生会在患者知(zhi)情的过程中夸大，挑选权和决定权都在患者，医生会告知(zhi)他们有哪些选项，即便参与莅临床研究中，也(ye)有权利随时加(jia)入。

作为重生事物，研究型病房已在陆续建立。吕萌表(biao)示，北京大学人民病院等(deng)30余家机构成为北京市卫健委研究型病房建设示范单位，还有很多省市的医疗机构在做同样的事情，而十年前还没有范例的研究型病房。

【释疑】

什(shi)么是药品临床试(shi)验？

国家药品监视经管局发布(bu)的《药物临床试(shi)验质量经管范例（2020年版）》中，将临床试(shi)验定义(yi)为，以人体（患者或(huo)康(kang)健受试(shi)者）为对象的试(shi)验，意在发现或(huo)验证某种试(shi)验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良回响反映，大概(gai)试(shi)验药物的吸收、漫衍、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试(shi)验。

上述《范例》提出，受试(shi)者的权益和安全是思量的主(zhu)要要素，优先于对迷信和社会的获益。伦理审查与知(zhi)情同意是保证受试(shi)者权益的重要步(bu)伐。药物临床试(shi)验应当有充分的迷信依据，应当权衡受试(shi)者和社会的预期风险和获益，只要当预期的获益大于风险时，方可实行(xing)大概(gai)继续临床试(shi)验。

据药物临床试(shi)验登记(ji)与信息公示平台数据显示，截至4月15日，中国药物临床试(shi)验平台登记(ji)的试(shi)验总数为24318项，其中，2023年已公示试(shi)验的登记(ji)数目为4206项，初次突破4200项。另据《2023年度药品审评报告》数据显示，化学药和生物制(zhi)品的临床试(shi)验均以抗肿瘤药物为主(zhu)。

如何获取临床试(shi)验信息？

途径一：国家药监局公示平台

海内展开的新(xin)药临床试(shi)验都需要到国家药监局审评中心(xin)申报，“药物临床试(shi)验登记(ji)与信息公示平台”就是新(xin)药临床试(shi)验信息公示的源头。大众(zhong)可通过在该平台输入疾病名称，在二级查询(xun)中将试(shi)验状态选为进行(xing)中，即可查询(xun)到该疾病领域在研的新(xin)药临床试(shi)验。该平台的临床试(shi)验信息全面，包罗对照详细(xi)的符(fu)合条件和不符(fu)合的条件，展开的研究中心(xin)。整体上内容偏专业，因研究最(zui)先和结束时间更新(xin)不及时，无(wu)法(fa)知(zhi)晓每个研究中心(xin)实在的展开环境。

药物临床试(shi)验登记(ji)与信息公示平台网址https://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html

途径二：著名三甲病院"大众(zhong)号

部合并展新(xin)药临床研究的三甲病院也(ye)在积极，希望通过不同的方式(shi)向更多患者展示新(xin)药临床试(shi)验的信息。如北京大学人民病院办事号，患者挂号时，如果(guo)响应科室正在进行(xing)药物临床试(shi)验患者招募，会有弹窗提示患者。

北京大学第六病院的官方微信"大众(zhong)号则在患者办事栏目中专门设置“自愿者招募”子栏目，定期发布(bu)临床试(shi)验自愿者招募信息，方便患者查询(xun)。今年以来，该栏目已发布(bu)针对抑郁、堵塞(sai)性睡(shui)眠呼吸停息综合征的三项临床试(shi)验自愿者招募。

途径三：企业搭建的招募平台

一些业内企业也(ye)深入感受到患者和新(xin)药临床试(shi)验未(wei)满意的需求，创建面向大众(zhong)的新(xin)药临床试(shi)验查询(xun)平台。如“新(xin)药之光”微信小(xiao)程序，以后承接国际多中心(xin)、海内新(xin)药临床项目300余个，涉及罕见(jian)病、肿瘤、罕见(jian)病、医美等(deng)多个领域；“肿瘤临床试(shi)验平台”微信小(xiao)程序依托于国家癌症中心(xin)，为肿瘤医生和肿瘤患者提供专业的临床研究信息。此外，各(ge)大制(zhi)药企业的官方微信"大众(zhong)号，在启动新(xin)药临床试(shi)验时也(ye)会实时发布(bu)招募信息。

新(xin)京报记(ji)者 王卡拉

校对 杨许丽